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O Centro de Hemoterapia e Hematologia do Estado do Espirito Santo – HEMOES integra um importante estudo internacional voltado à ampliação do conhecimento sobre a hemofilia e suas formas de tratamento. O projeto, intitulado “Estudo não intervencional global para avaliar prospectivamente episódios de sangramento e uso do tratamento em pacientes com hemofilia”, é desenvolvido com apoio da Fundação Espírito-santense de Tecnologia (FEST) e da Syneos Health. A iniciativa é coordenada pela Profa. Dra. Alessandra Nunes Loureiro Prezotti, médica do Centro de Pesquisa do HEMOES. O estudo tem como principal objetivo obter dados prospectivos sobre as taxas anualizadas de sangramento (Annualized Bleeding Rates – ABRs) e sobre o uso de tratamentos em pacientes com hemofilia A ou B que estejam recebendo o tratamento padrão de cuidado (standard of care – SOC). Esses dados servirão como base para compreender melhor a evolução clínica dos pacientes e orientar comparações futuras com novas abordagens terapêuticas. A hemofilia é uma doença hereditária caracterizada por alterações na coagulação sanguínea. As duas formas mais comuns são a hemofilia A, associada à deficiência do fator VIII, e a hemofilia B, relacionada à deficiência do fator IX. Essas condições afetam principalmente indivíduos do sexo masculino, com incidência aproximada de 1 a cada 5 mil nascimentos masculinos para hemofilia A e de 1 a cada 30 mil para hemofilia B. Pacientes com hemofilia podem desenvolver inibidores, anticorpos que reduzem a eficácia dos tratamentos baseados na reposição dos fatores de coagulação. Atualmente, o manejo da doença envolve a reposição do fator de coagulação afetado, realizada sob demanda, quando ocorrem episódios de sangramento, ou de forma profilática, com o objetivo de prevenir complicações. Apesar dos avanços, desafios persistem, como a curta meia-vida dos fatores VIII e IX e a necessidade de administração intravenosa, o que pode dificultar a adesão ao tratamento. Base para futuras terapias inovadoras O estudo conduzido pelo Centro de Pesquisa do HEMOES integra um esforço científico internacional que busca documentar o padrão de sangramentos e o uso do tratamento padrão antes da possível participação dos pacientes em estudos clínicos de intervenção, incluindo pesquisas que avaliam novas terapias em desenvolvimento. Entre essas abordagens está a investigação de estratégias que atuam em mecanismos da coagulação diferentes dos tratamentos tradicionais. Um exemplo é o SerpinPC, uma molécula desenvolvida para inibir especificamente a proteína C ativada (APC), contribuindo para aumentar a geração de trombina no local de lesão e, potencialmente, reduzir sangramentos em pessoas com hemofilia. Os dados obtidos neste estudo observacional serão importantes para comparações com os resultados de futuros ensaios clínicos envolvendo essa nova abordagem terapêutica. A pesquisa terá caráter prospectivo e não intervencional, acompanhando pacientes em tratamento habitual para hemofilia. A expectativa é incluir até 200 participantes de centros localizados em cerca de 20 países, tornando o estudo uma iniciativa de grande relevância internacional. Poderão participar pacientes do sexo masculino entre 12 e 65 anos com hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave, com ou sem presença de inibidores, desde que atendam aos critérios clínicos estabelecidos e possam registrar episódios de sangramento e tratamentos em um diário eletrônico. Para a coordenação do projeto, a participação do HEMOES reforça o papel do Centro de pesquisa em pesquisas clínicas de alcance global e na produção de conhecimento voltado à melhoria da saúde pública. A iniciativa também destaca a importância da parceria entre universidade, fundação de apoio e instituições internacionais para o avanço da ciência. Com a coleta sistemática de dados sobre sangramentos e tratamentos em diferentes contextos clínicos, o estudo poderá contribuir para o desenvolvimento de estratégias terapêuticas mais eficazes e para a melhoria da qualidade de vida de pessoas que vivem com hemofilia. Projeto: 1083 Texto: Vanessa Pianca